Cercetatorii de la Universitatea Autonoma din Barcelona (UAB), condus de Fatima Bosch, au demonstrat pentru prima data ca este posibila vindecarea diabetului la animale mari, cu o singura sesiune de terapie genica. Astfel, cum a fost publicat in Diabet, revista specializata in prezentarea cercetarilor privind aceasta boala, dupa o singura sesiune de terapie genica, cainii si-au recuperat sanatatea si simptomele au fost ameliorate considerabil. In unele cazuri, monitorizarea a continuat timp de peste patru ani, cu nici o recurenta a simptomelor.

Terapia este minim invaziva. Acesta consta intr-o singura sesiune de injectii diferite in picioare animalelor din spate folosind ace simple, care sunt frecvent utilizate in tratamentele cosmetice. Aceste injectii introduc vectori de terapie genica, cu un dublu obiectiv: sa exprime gena insulinei, pe de o parte si cea a glucokinasei, pe de alta parte. Glucokinase este o enzima care reglementeaza absorbtia de glucoza din sange. Cand ambele gene actioneaza simultan acestea functioneaza ca un "senzor de glucoza", care regleaza automat absorbtia de glucoza din sange, reducand astfel hiperglicemie diabetica (excesul de zahar din sange asociat cu boala).

Fátima Bosch, cercetator principal, subliniaza ca "acest studiu este primul care demonstreaza ca poate exista un tratament eficace pe termen lung pentru diabetul zaharat al animalelor de talie mare cu ajutorul terapiei genetice."
Acest grup de cercetare a testat deja acest tip de terapie pe soareci, iar rezultatele excelente obtinute pentru prima data cu animale mari, pun bazele pentru traducerea clinica a acestei abordari de terapie genica in medicina veterinara si in cele din urma la pacientii cu diabet zaharat.

Studiul a fost condus de catre seful Centrului UAB pentru Biotehnologia animalelor si terapie genica (CBATEG) Fatima Bosch, si a implicat Departamentul de Biochimie si Biologie Moleculara al UAB, Departamentul de Medicina si Chirurgie animala a UAB, Facultatea de Stiinte Veterinare al UAB, Departamentul de Sanatate Animala si Anatomia UAB, Spania Centrul de Cercetare biomedicala in Diabet si tulburari metabolice asociate (CIBERDEM), Spitalul de Copii din Philadelphia (SUA) si Howard Hughes Medical Institute din Philadelphia (SUA ).

Un castig urias si eficace - terapie genica

Studiul ofera date ample care arata siguranta terapiei genica mediate adeno-asociati vectorilor (AAV), la caini cu diabet zaharat. Terapia s-a dovedit a fi sigura si eficace: se bazeaza pe transferul a doua gene in muschiul animalelor adulte folosind o noua generatie de vectori foarte siguri cunoscuti sub numele de vectori adeno-asociati. Acesti vectori, derivati de la virusurile non-patogene, sunt utilizati pe scara larga in terapia genetica si au avut succes in tratarea mai multor boli.

De fapt, primul medicament aprobat vreodata de terapie genica de catre Agentia Europeana pentru Medicamente, numit Glybera ®, face uz de adeno-asociat vector pentru a trata o boala metabolica cauzata de un deficit de lipoproteina, lipaza avand ca rezultat acumularea trigliceridelor in sange.

Controlul pe termen lung al bolii

Cainii tratati cu o singura administrare prin terapie genica au aratat un control bun al glucozei in orice moment, atat atunci cand a limitat accesul la hrana al cainilor fara episoade de hipoglicemie, chiar si dupa exercitii. In plus, cainii tratati cu adeno-asociat vector si-au imbunatatit greutatea corporala si nu au dezvoltat complicatii secundare chiar dupa patru ani de la tratament.

Studiul este primul care raporteaza un control optim pe termen lung al diabetului la animale mari. Acest lucru nu a fost realizat inainte, cu orice alte terapii inovatoare pentru diabetul zaharat. Studiul este, de asemenea, primul care a raportat ca o singura administrare de gene la caini cu diabet zaharat este capabil sa mentina normoglicemie pe termen lung (mai mult de 4 ani). De asemenea in realizarea normoglicemiei, cainii au avut niveluri normale de proteine ​​glicozilate si nu au dezvoltat nici complicatii secundare ale diabetului, dupa mai mult de 4 ani de la diagnosticarea bolii.

Aplicarea la pacientii diabetici

Au fost mai multe studii clinice, in care vectorii AAV au fost introdusi in muschii scheletici, astfel incat strategia raportate in acest studiu este fezabila pentru utilizarea clinica. In viitor si studiile de sigurnata si de eficacitate vor oferi bazele pentru initierea unui studiu clinic veterinar de tratament al diabetului zaharat pentru animalele de companie, care va furniza informatii de baza pentru studiile eventuale pentru oameni. In concluzie, acest studiu deschide calea pentru utilizarea clinica a acestei abordari de terapia genica in medicina veterinara, si in cele din urma la pacientii umani cu diabet zaharat.