O formulă inovatoare a medicamentului rapamicină a demonstrat capacitatea de a inversa cardiomiopatia hipertrofică (CMH) la pisici, devenind astfel primul tratament eficient pentru această afecțiune felină. Datorită succesului semnificativ obținut în studiile clinice, medicamentul este pe cale să primească aprobarea condiționată extinsă din partea FDA în martie 2025, deși studiul final este încă în desfășurare.

„Aprobarea condiționată extinsă permite utilizarea unui medicament înainte de finalizarea studiilor clinice definitive, atât timp cât datele existente susțin eficacitatea sa”, a explicat Joshua Stern, decan asociat pentru cercetare și studii postuniversitare la North Carolina State University (NC State) College of Veterinary Medicine. „Derulăm unul dintre cele mai ample studii clinice realizate vreodată pe feline”.

Studiul final are loc în peste 20 de locații din Statele Unite, iar cercetătorii intenționează să recruteze 300 de pisici aflate în îngrijirea proprietarilor. Pisicile participante vor fi monitorizate timp de până la 14 zile înainte de a intra într-o perioadă de tratament de 12 luni, cu administrarea săptămânală a medicamentului și cinci vizite de control.

CMH este o afecțiune cardiacă gravă și potențial fatală, caracterizată prin îngroșarea mușchiului cardiac, afectând capacitatea inimii de a pompa sânge. Pe măsură ce boala avansează, poate duce la acumularea de lichid în plămâni, tromboembolism arterial (blocaj al circulației sângelui către organe), insuficiență cardiacă congestivă și tulburări de ritm cardiac, care pot cauza moarte subită. Aproximativ 15% dintre pisici sunt afectate de această boală, fiind cea mai frecventă afecțiune cardiologică la feline.

Anumite rase, precum Maine Coon și Ragdoll, prezintă o predispoziție genetică, datorită mutațiilor proteinei C de legare a miozinei, asociate cu boala. CMH poate fi diagnosticată la pisici cu vârste cuprinse între 4 luni și 16 ani, deși o cauză definitivă nu a fost identificată până în prezent.

Până acum, nu a existat niciun tratament eficient pentru această afecțiune. Situația ar putea să se schimbe odată cu aprobarea condiționată a FDA, care ar permite punerea pe piață a medicamentului în iunie.

Cercetarea a fost realizată printr-o colaborare între Stern și echipa sa de la NC State și compania TriviumVet, o firmă de sănătate animală cu sediul în Irlanda, care a finanțat studiul și a brevetat formularea cu eliberare întârziată a rapamicinei. Echipa de cercetători a explorat patogeneza moleculară a CMH pentru a adapta medicamentul specific pentru pisici.

Laboratorul lui Stern a descoperit că rapamicina poate încetini sau chiar inversa îngroșarea mușchiului cardiac la felinele afectate, înainte ca acestea să prezinte simptome. Medicamentul acționează prin inhibarea căii mTOR (mammalian target of rapamycin), un regulator central al metabolismului și fiziologiei.

„Aceasta este o schimbare majoră pentru medicina veterinară, deoarece avem pentru prima dată un tratament care vizează cauza bolii și nu doar simptomele sale”, a declarat Stern, laureat al premiului Career Achievement in Feline Research Award 2024, acordat de American Veterinary Medical Foundation.

Pentru studiul final, datorită numărului mare de solicitări din partea proprietarilor de animale, participarea este limitată la cazurile recomandate direct de medicii veterinari. 

„Disponibilitatea acestui tratament va reprezenta o schimbare fundamentală pentru medicii veterinari”, a concluzionat Stern. „Am fost întotdeauna în defensivă împotriva acestei boli, dar acum trecem la ofensivă”.

Referințe:

1. Eplin Wheeler B. Studies led by NC State’s top researcher propelling first drug to treat feline heart condition to market. News release. North Caroline State University College of Veterinary Medicine. February 7, 2025. Accessed February 25, 2025. https://news.cvm.ncsu.edu/studies-led-by-nc-states-top-researcher-propelling-first-drug-to-treat-feline-heart-condition-to-market/
2. The HALT Study. TriviumVet. Accessed February 25, 2025. https://www.hcmincats.com/halt?__hstc=121558551.7990a16a3b08904537c796380c96c49e.1738598632651.1738616017841.1738617997523.4&__hssc=121558551.2.1738617997523&__hsfp=489374745
3. Hypertrophic cardiomyopathy (HCM). Cornell University College of Veterinary Medicine. Accessed February 25, 2025. https://www.vet.cornell.edu/hospitals/services/cardiology/hypertrophic-cardiomyopathy-hcm#:~:text=Hypertrophic%20cardiomyopathy%20(HCM)%20is%20the,old%20as%2016%20years%20old

Sursa: dvm360.com